FDA i raport IOM

W artykule Perspektywy na temat reakcji administracji żywności i leków (FDA) na raport Instytutu Medycyny (IOM) na temat amerykańskiego systemu bezpieczeństwa narkotyków, Weiss Smith (wydanie z 6 września) przedstawia nieuczciwy i niedoinformowany wizerunek zaangażowania FDA w bezpieczeństwo leków i wiele sposobów, w jakie agencja wdraża zasadnicze zmiany, aby jeszcze bardziej poprawić swoje podejście do bezpieczeństwa leków.
FDA zleciła raport IOM, bardzo poważnie podchodzi do tego sprawozdania i opracowała kompleksowy plan działania na podstawie tego raportu. W rzeczywistości nasza odpowiedź z stycznia 2007 r. Zebrała pochwały od IOM.
Weiss Smith twierdzi, że FDA zastąpiła ważenie ryzyka i korzyści nowego leku kompromisem między bezpieczeństwem a dostępem. Użyliśmy tego zwrotu w odniesieniu do farmakogenomiki i jej potencjału do umożliwienia mikrouszkadzania populacji pacjentów, które mogą lepiej reagować na niektóre terapie.2 Ważenie ryzyka i korzyści nowego leku pozostaje złotym standardem FDA do zatwierdzenia.
Weiss Smith fałszywie przedstawia zamiar i efekt programu opłaty za użytkowanie. Program zapewnia zasoby umożliwiające zatrudnienie większej liczby członków personelu FDA, aby przegląd leków mógł zostać zakończony w określonym przedziale czasowym. Program opłat za użytkowanie nie zmienia standardów zatwierdzania leków ani nie przewiduje zatwierdzania pewnych leków wcześniej w procesie opracowywania klinicznego , jak stwierdza. FDA ma program przyspieszonego zatwierdzania , wykorzystujący zastępcze punkty końcowe, które z dużym prawdopodobieństwem mogą przewidzieć korzyści kliniczne; zostało to zastosowane w przypadku leków na poważne lub zagrażające życiu choroby, takie jak zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności i nowotwór. Większość grup pacjentów i ekspertów uważa, że programy te są bardzo korzystne dla pacjentów.
Prawdopodobnie największym zmartwieniem jest sugestia Weissa Smitha, że lekarze FDA nie są zainteresowani ani nie kwalifikują się do oceny kwestii związanych z bezpieczeństwem leków. Nic nie może być dalej od prawdy. W rzeczywistości około połowa ich czasu poświęcana jest kwestiom bezpieczeństwa. Sugerowanie, że są oni obojętni i niekompetentni, jest bezpodstawne i nieuczciwym atakiem na tych oddanych służbę publiczną.
FDA ostatnio wzmocniła koordynację między personelem zajmującym się przeglądem leków a personelem nadzoru i epidemiologii w celu zapewnienia, że specjaliści ds. Bezpieczeństwa są integralną częścią przeglądu leków. Dla każdego z naszych 17 działów ds. Przeglądu leków mamy teraz zastępcę dyrektora ds. Bezpieczeństwa i regulatora projektu dotyczącego bezpieczeństwa. Stworzyliśmy także Radę ds. Nadzoru nad Bezpieczeństwem Leków i ustanowiliśmy nową jednostkę ds. Polityki bezpieczeństwa i komunikacji. Osiągnęliśmy znaczny postęp w zakresie poprawy integracji wiedzy specjalistycznej na każdym poziomie działalności, aby zapewnić ciągłą, solidną dbałość o bezpieczeństwo po wprowadzeniu do obrotu. Ponadto wdrożyliśmy kompleksowy system, który śledzi pojawiające się informacje o bezpieczeństwie i wspiera terminowe rozwiązywanie problemów.
Ochrona zdrowia publicznego, w tym zapewnienie bezpieczeństwa leków, od dawna jest najwyższym priorytetem FDA. Dążymy do ciągłego doskonalenia i zawsze szukamy lepszych sposobów na poprawę naszych możliwości w zakresie bezpieczeństwa leków. Standardy FDA dotyczące zarówno bezpieczeństwa leków, jak i skuteczności zostały z czasem wzmocnione, ponieważ nauka i nasza zdolność do gromadzenia i analizowania informacji ewoluowały i poprawiały się.
Steven K. Galson, MD, MPH
Food and Drug Administration, Rockville, MD 20857
2 Referencje1. Weiss Smith S. Bezpieczeństwo na wypadkach – nieodpowiednia odpowiedź FDA na IOM. N Engl J Med 2007; 357: 960-963
Full Text Web of Science MedlineGoogle Scholar
2. Administracja żywności i leków. Przyszłość bezpieczeństwa narkotyków – promocja i ochrona zdrowia publicznego: odpowiedź FDA na raport Instytutu Medycyny z 2006 r. Sekcja II. Zaangażowanie FDA w system bezpieczeństwa narkotyków. Akapit 5. (Dostęp do 21 listopada 2007 r., Http://www.fda.gov/oc/reports/iom013007.html.)
Google Scholar
Odpowiedź
Autor odpowiada: reakcja obronna Galsona, byłego dyrektora Centrum FDA ds. Oceny i Badań Narkotyków, wyraźnie ilustruje podstawowe problemy, które podkopały zaufanie publiczne do FDA. Popieram to, co napisałem, i nie zgadzam się z prawie wszystkim, co Galson zakłada sugerowałem lub sugerowałem . Osiągnięcia FDA w ciągu ostatniej dekady były przerywane serią znaczących błędów regulacyjnych, które spowodowały raport IOM. FDA powszechnie uznane problemy pobudzały działania kongresowe, których kulminacją była ustawa zmieniająca przepisy dotyczące żywności i leków, która weszła w życie 27 września 2007 r.
Decyzje Agencji dotyczące zatwierdzania leków opierają się zazwyczaj na wąskiej interpretacji korzyści i ryzyka. Korzyści są określane zgodnie z zamierzonym efektem i zamierzoną populacją, zgodnie z propozycją sponsora. Czynniki te są mierzone w badaniach skuteczności przeprowadzonych u niewielkiej liczby starannie dobranych pacjentów, którzy mogą ale nie muszą odzwierciedlać cech szerszej populacji, która prawdopodobnie otrzyma lek. Ponadto korzyści mogą być ekstrapolowane z zastępczych markerów, takich jak poprawa poziomu hemoglobiny glikowanej zamiast zmniejszenia powikłań związanych z cukrzycą. Ryzyka są oparte na nieudokumentowanych raportach z badań klinicznych.
Pytanie o zatwierdzenie brzmi: Czy istnieją osoby, dla których potencjalne korzyści mogą przewyższyć znane ryzyko. Norma ta jest uzasadniona w ograniczonych okolicznościach, w szczególności w przypadku narkotyków w nieuchronnych, śmiertelnych warunkach. Tak wyglądała sytuacja przed komitetem antywirusowym w kwietniu 2007 r., Kiedy to głosowałem za zaleceniem zatwierdzenia leku przeciwretrowirusowego marawiroksu2. W przeciwnym razie tak wąska interpretacja ryzyka i korzyści, która sprzyja przemysłowi w stosunku do zdrowia publicznego, przyniosła skutek. wiele najważniejszych błędów FDA.
Po zatwierdzeniu leku jego stosowanie jest zazwyczaj znacznie szersze niż wskazane na etykiecie. Nawet bez odkrycia nowych zdarzeń niepożądanych, które niezmiennie występują po wprowadzeniu leku na rynek, to szersze zastosowanie zmienia stosunek korzyści do ryzyka na poziomie populacji. Czy należy skonstruować bilans korzyści do ryzyka na podstawie zatwierdzonego (oznakowanego) wskazania lub faktycznego zastosowania. Jaki jest próg dla działań regulacyjnych w odniesieniu do wprowadzanych na rynek produktów. A kto podejmuje te decyzje. Pytania te mają kluczowe znaczenie dla coraz powszechniejszej debaty publicznej wśród naukowców w dziale odpowiedzialnym za bezpieczeństwo, w Urzędzie Nadzoru i Epidemiologii oraz
[więcej w: skierowanie do szpitala rehabilitacyjnego, hiv telefon zaufania, stomatolog w kamienicy gryfino ]